Un team di ricercatori di Nanoscope hanno utilizzato la terapia genica per ripristinare le cellule danneggiate. Questo metodo è stato in grado di migliorare la vista dei ratti che erano completamente ciechi. I fotorecettori sono cellule del primo stadio della catena che consente la vista. Quando i fotorecettori vengono attivati dalla luce, inviano un segnale chimico ad altri neuroni nella retina, comprese le cellule bipolari che, a loro volta, inviano un segnale al nervo ottico e al cervello che elabora le informazioni.
Tuttavia, i fotorecettori sono spesso danneggiati da malattie degli occhi, come la degenerazione maculare legata all’età. Secondo il nuovo studio pubblicato su Nature Gene Therapy ad ottobre, gli esperti hanno cercato di ripristinare le cellule dei fotorecettori e attivare le cellule bipolari. Per questo, i ricercatori hanno utilizzato un gene chiamato MCO1, che ha fornito il fotorecettore e le cellule bipolari con proteine opsine.
Samarendra Mohanty, autrice dello studio, sottolinea che “il bello di questo metodo è la sua semplicità”, spiegando che il processo è veloce: “le cellule bipolari sono a valle dei fotorecettori, quindi, quando il gene opsina MCO1 viene aggiunto alle cellule bipolari su una retina con fotorecettori che non funzionano si ripristina la sensibilità alla luce”.
Lo studio
Il nuovo trattamento prevede una singola iniezione di opsine MCO1. Il team ha testato la tecnica su ratti con degenerazione retinica, che ha fatto sì che alcuni di loro non avessero la percezione della luce. Tuttavia, i topi trattati sembravano riacquistare la sensibilità alla luce e la funzione retinica, poiché si sono comportati molto più velocemente nei test visivi, come camminare nei labirinti o reagire ai cambiamenti nel movimento.
I livelli di MCO1 nelle cellule bipolari sembravano rimanere elevati fino a sei mesi dopo l’iniezione, ma secondo quanto chiarito nello studio, la terapia non ha avuto effetti negativi, in quanto gli esami del sangue non hanno evidenziato segni di infezione secondaria.
Sebbene i risultati siano promettenti, il team afferma che non è ancora chiaro come la vista ripristinata possa essere confrontata con quella normale: sebbene il recupero della vista non sia molto elevato, vedere un po’ è sempre meglio che non vedere niente.
Per scoprire come funziona questo metodo in modo più efficace, Nanoscope vuole avviare test clinici su pazienti con gravi malattie retiniche. Questi test devono essere effettuati negli Stati Uniti. Subrata Batabyal, autore principale dello studio, sottolinea che “uno studio clinico sulle persone aiuterà il team a capire come la segnalazione attraverso le cellule bipolari influenzi la qualità della vista“.
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