Un nuovo farmaco monodose per la malattia del sonno ha dimostrato di essere efficace al 95% nell’eliminare il parassita. E’ quanto ha scoperto un nuovo studio clinico condotto dall’iniziativa svizzera Drugs for Neglected Diseases. Secondo i risultati della ricerca, infatti, recentemente pubblicati su The Lancet Infectious Diseases, il farmaco, chiamato acoziborolo, rappresenta un miglioramento rispetto alle terapie attuali e precedenti, che possono essere lunghe e richiedere procedure dolorose e invasive.
La malattia del sonno “colpisce i pazienti in alcuni dei luoghi più remoti dell’Africa occidentale e centrale, dove la distanza dall’ospedale può essere misurata in giorni“, ha affermato Victor Kande, del Ministero della Salute della Repubblica Democratica del Congo. “Siamo ora al culmine di un potenziale trattamento che può essere somministrato in un giorno, in una singola dose di tre pillole: questo rappresenta una rivoluzione sia per i medici che per le comunità“.
La malattia del sonno – o “tripanosomiasi africana umana” – è causata da un parassita diffuso attraverso la puntura della mosca tse-tse. Può presentarsi in due forme diverse, a seconda della sottospecie del parassita. Secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), una di queste sottospecie, Trypanosoma brucei gambiense, è responsabile di oltre il 95% dei casi.
Questo parassita può rimanere in agguato per mesi o addirittura anni, senza mostrare sintomi esteriori prima di presentarsi con febbre, mal di testa, dolori articolari e linfonodi ingrossati.
Man mano che l’infezione progredisce, alla fine entra nel sistema nervoso centrale, causando disturbi del sonno, allucinazioni, confusione, mania, convulsioni, tremori e problemi sensoriali. Se non trattata, la malattia del sonno è letale. E non molto tempo fa, il trattamento poteva anche essere letale. “Il trattamento ampiamente disponibile all’epoca era un farmaco all’arsenico ed era tossico“, ha detto a NPR Wilfried Mutombo Kalonji, responsabile del progetto clinico di DNDi “Il farmaco potrebbe uccidere fino al 5% dei pazienti. Ho perso due dei miei pazienti. Erano giovani ed è stata una brutta esperienza.”
Il miglior farmaco non tossico, l’eflornitina, richiede più di 50 trattamenti endovenosi con punture lombari dolorose per valutarne l’efficacia. Un altro trattamento, chiamato NECT, non è tossico e richiede meno dosi. Il fexinidazolo, completamente orale, viene assunto per dieci giorni. Ciò significa meno prelievi lombari e nessuna necessità di ricovero, ma è ancora relativamente complicato da somministrare e, per molti, un prelievo lombare è troppo.
In questo recente studio, gli autori, tra cui Mutombo e Kande, hanno somministrato acoziborolo a oltre 200 pazienti con la forma più comune di malattia del sonno, sia nella fase iniziale che in quella avanzata, in dieci ospedali nella Repubblica Democratica del Congo e in Guinea.
Dopo 18 mesi, il farmaco è stato in grado di eliminare il parassita in 198 dei 201 pazienti che hanno completato la sperimentazione. Per quanto riguarda i tre che non sono stati curati, “non siamo sicuri se si tratti davvero di una ricaduta o di una reinfezione“, ha detto a NPR Antoine Tarral, che ha contribuito a sviluppare il farmaco.
Gli effetti avversi sono stati lievi o moderati, hanno scritto i ricercatori, con febbre e stanchezza i più comuni. Quattro decessi si sono verificati durante il periodo di studio ma non sono stati considerati correlati al trattamento.
Ricercatori ed esperti sperano che una terapia monodose sia molto più accessibile nelle comunità rurali, dove la malattia del sonno è prevalente. “La cosa straordinaria di questo medicinale è che può essere somministrato non solo negli ospedali ma anche direttamente nei villaggi” , ha detto a NPR Jacques Pépin, un ricercatore in pensione dell’Università di Sherbrooke, che studiava la malattia del sonno. Ma Pépin ha alcuni dubbi sulla sperimentazione, citando la mancanza di randomizzazione e un controllo con placebo, nonché la dimensione relativamente piccola del campione. La verità è che, nonostante il successo della sperimentazione, ci vorranno almeno un paio d’anni prima che l’acoziborolo sia ampiamente disponibile.