BlueRock Therapeutics, un’azienda di terapia cellulare con sede nel Massachusetts, sta conducendo uno studio promettente che utilizza cellule staminali per trattare la malattia di Parkinson. Questa malattia danneggia le cellule nervose del cervello che producono dopamina, una sostanza chimica essenziale per il controllo del movimento. Attualmente, il trattamento standard per il Parkinson comporta l’uso di levodopa, che tratta i sintomi ma non arresta la progressione della malattia.
L’approccio di BlueRock Therapeutics consiste nel produrre cellule produttrici di dopamina a partire dalle cellule staminali e quindi impiantarle nel cervello dei pazienti per sostituire le cellule danneggiate o morte. In uno studio di fase 1, 12 pazienti hanno ricevuto il trattamento, con alcuni che hanno ricevuto dosi più elevate di cellule rispetto ad altri.
Le scansioni cerebrali hanno dimostrato che le cellule trapiantate sono sopravvissute e hanno aumentato la produzione di dopamina nella parte del cervello colpita dal Parkinson. Dopo un anno di trattamento, i pazienti che avevano ricevuto dosi più elevate del trattamento hanno riportato un miglioramento significativo dei sintomi, con una media di 2,16 ore al giorno di sintomi controllati.
Sebbene i risultati siano promettenti, ulteriori ricerche, compresi studi placebo, sono necessari per confermare l’efficacia del trattamento. BlueRock Therapeutics continuerà a monitorare i pazienti dello studio di fase 1 per due anni e pianifica di condurre uno studio di fase 2 più ampio per valutare ulteriormente questa terapia innovativa.
