La FDA ha approvato il primo nuovo farmaco contro l’Alzheimer dopo almeno due decenni, nonostante ci siano dei pensieri contrastanti sul suo effettivo funzionamento in quanto secondo alcuni esperti non ci sono prove sufficienti sull’efficacia nei pazienti. Il farmaco è un’infusione endovenosa mensile destinata a rallentare il declino cognitivo nelle persone con lievi problemi di memoria e di pensiero.
È il primo trattamento approvato per attaccare il processo patologico dell’Alzheimer invece di affrontare solo i sintomi della demenza. Il prezzo di listino sarebbe di 56.000 dollari all’anno. Inoltre, molto probabilmente ci saranno decine di migliaia di dollari in costi per i test diagnostici e l’imaging cerebrale.
Alzheimer, approvato il nuovo farmaco dopo più di due decenni
Consapevole che gli studi clinici avevano prove incomplete per dimostrare la sua efficacia, la FDA ha approvato il farmaco, ma ha chiesto al produttore di effettuare una nuova sperimentazione clinica. Se questa nuova fase non riesce a dimostrare che il farmaco sia effettivamente efficacie, la FDA può comunque revocare l’approvazione.
Circa sei milioni di persone negli Stati Uniti e circa 30 milioni nel mondo hanno l’Alzheimer, un numero che raddoppierà entro il 2050. Attualmente, cinque farmaci approvati negli Stati Uniti possono ritardare il declino cognitivo per diversi mesi nelle varie fasi della malattia. Anche se il nuovo farmaco potesse rallentare il declino cognitivo in alcuni pazienti, il beneficio suggerito dalle prove sarebbe così lieve da non superare il rischio di gonfiore o sanguinamento nel cervello che il farmaco ha causato nelle fasi di sperimentazione.
Sebbene gli studi clinici siano stati condotti su popolazioni specifiche di pazienti, quelli con lieve decadimento cognitivo o Alzheimer allo stadio iniziale il cui cervello conteneva livelli di amiloide superiori al normale, l’ etichetta della FDA per il farmaco non contiene tali restrizioni. L’etichetta dice semplicemente che il farmaco è per il trattamento del morbo di Alzheimer.
Gli studi sull’Alzheimer sono già difficili da condurre perché spesso è difficile reclutare un numero sufficiente di partecipanti. Poiché la condizione può progredire molto gradualmente, gli studi devono essere ampi e continuare per molti mesi per poter vedere se un farmaco sta rallentando il declino cognitivo. Il nuovo farmaco è un anticorpo monoclonale che prende di mira una proteina, l’amiloide, che si raggruppa in placche nel cervello dei malati di Alzheimer ed è considerata un biomarcatore della malattia.
Dubbi sulla sua efficacia
Una cosa su cui concordano sia i critici che i sostenitori dell’approvazione è che il farmaco riduce sostanzialmente i livelli di amiloide. La FDA ha affermato che l’effetto del farmaco su un biomarcatore lo ha qualificato per il programma di approvazione accelerata. Tuttavia ridurre l’amiloide non è la stessa cosa che rallentare i sintomi della demenza. In oltre due decenni di studi clinici, molti farmaci per la riduzione dell’amiloide non sono riusciti ad affrontare i sintomi.
Alcuni scienziati temono che l’approvazione possa abbassare gli standard per i farmaci futuri, consentendone l’immissione sul mercato prima che gli esperti del settore siano convinti che i benefici superino i rischi per la sicurezza. I rischi di questo farmaco comportano gonfiore o sanguinamento cerebrale da circa il 40% dei partecipanti allo studio di fase 3 che ricevono la dose elevata.
La maggior parte era asintomatica o aveva mal di testa, vertigini o nausea. Il produttore prevede di lanciare rapidamente il farmaco, con più di 600 siti in tutto il paese che dovrebbero somministrarlo. Le cliniche per i pazienti con problemi cognitivi si sono affrettate a prepararsi.
