Una forma altamente aggressiva di cancro infantile che ha origine nei tessuti muscolari è stata invertita, trasformando le cellule tumorali in cellule muscolari mature e normali senza alcun segno di attività cancerosa. Questa scoperta senza precedenti è stata guidata dai ricercatori del Cold Spring Harbor Laboratory, con a capo il biologo molecolare Christopher Vakoc, ed è stata pubblicata su PNAS.
Il rabdomiosarcoma, spesso riscontrato nei bambini e negli adolescenti, presenta tassi di sopravvivenza tra il 50% e il 70%. Questo tipo di cancro ha origine tipicamente nei muscoli scheletrici, dove le cellule subiscono mutazioni, si moltiplicano in modo incontrollabile e invadono altre parti del corpo.
Questa innovativa ricerca esplora il potenziale della terapia di differenziazione, un approccio che incoraggia le cellule tumorali a maturare in tipi cellulari specifici, perdendo le loro caratteristiche cancerose. Utilizzando metodi simili a quelli già sperimentati con successo nella terapia di differenziazione per il sarcoma di Ewing, un’altra forma di cancro infantile, i ricercatori hanno utilizzato tecniche di screening genetico per individuare una proteina chiamata fattore di trascrizione nucleare Y (NF-Y). Questa proteina sembra svolgere un ruolo cruciale nella trasformazione delle cellule di rabdomiosarcoma in cellule muscolari mature in modo permanente.
La ricerca ha dimostrato che la proliferazione aggressiva del rabdomiosarcoma è influenzata da un’altra proteina chiamata PAX3-FOXO1. L’eliminazione del NF-Y ha disattivato efficacemente PAX3-FOXO1, costringendo le cellule tumorali a svilupparsi in cellule muscolari mature senza alcun segno di attività tumorale.
Secondo Vakoc, le cellule trattate perdono tutte le caratteristiche cancerose e si focalizzano esclusivamente sulla contrazione muscolare. “Il tumore perde tutte le sue caratteristiche cancerose. Queste cellule passano da un comportamento di proliferazione a cellule dedicate alla contrazione. Poiché tutte le loro energie e risorse sono ora indirizzate alla contrazione, non possono tornare allo stato di proliferazione“, spiega Vakoc.
Questa scoperta rivoluzionaria dovrebbe accelerare lo sviluppo della terapia differenziante per il rabdomiosarcoma e potrebbe avere implicazioni significative per lo sviluppo di nuove opzioni di trattamento per altre forme di cancro, incluso il sarcoma.
