colesterolo
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Un rivoluzionario trattamento basato sulla tecnica di modifica genetica CRISPR potrebbe rappresentare la chiave per abbassare in modo permanente i livelli di colesterolo, mitigando il rischio di malattie cardiache. Tuttavia, le recenti scoperte hanno sollevato preoccupazioni dopo che un partecipante ha sperimentato un attacco di cuore, sollevando interrogativi sulla sicurezza del procedimento.

 

Lo studio

Lo studio, condotto su dieci individui con elevati livelli di colesterolo legati a condizioni genetiche, ha mostrato una promettente riduzione del colesterolo LDL, associato alle malattie cardiache, variabile dal 39% al 55% nei partecipanti che hanno ricevuto dosi più elevate del trattamento.

Sviluppato da Verve Therapeutics a Boston, USA, questo metodo innovativo si basa su una variante più sicura di CRISPR chiamata “base editing“. Questa tecnologia modifica il DNA senza effettuare tagli, riducendo il rischio di mutazioni indesiderate. Utilizzando nanoparticelle lipidiche simili a quelle dei vaccini Covid-19 mRNA, il trattamento si focalizza sulle cellule del fegato, producendo una proteina “base editing” che regola il gene PCSK9, coinvolto nella regolazione del colesterolo.

I risultati indicano una potenziale soluzione duratura per la gestione del colesterolo, aprendo nuove prospettive nell’ambito dell’editing genetico in campo medico. Tuttavia, il quadro non è privo di controversie, poiché uno dei partecipanti che ha ricevuto dosi più elevate ha sperimentato un infarto post-trattamento. Verve Therapeutics suggerisce che l’infarto potrebbe essere legato a una condizione preesistente del paziente, ma non è stata esclusa completamente una possibile correlazione con il trattamento stesso. La strada verso la sicurezza e l’efficacia di questo innovativo approccio richiede ulteriori indagini e valutazioni approfondite.**