
CRISPR-Cas9 ha rivoluzionato l’ingegneria genetica negli ultimi dieci anni. Il nuovo metodo reversibile può ora controllare l’espressione genica, lasciando invariata la sequenza di DNA sottostante. Infatti, CRISPR-Cas9 è un potente strumento di modifica genetica che consente agli scienziati di modificare il codice del DNA di un organismo. Tuttavia, la tecnica non è perfetta: a volte cambia pezzi di DNA che non dovrebbe, a volte non è fattibile contro una certa malattia.
Per combattere queste limitazioni, gli scienziati del Weissman Lab del Whitehead Institute hanno creato una tecnologia, chiamata CRISPRon e CRISPRoff. La tecnica può mirare a geni specifici e attivarli o disattivarli senza modificare il codice del DNA.
In che cosa consiste la tecnologia “on/off”
In una dichiarazione, i ricercatori hanno affermato che questo “semplice strumento può mettere a tacere la maggior parte dei geni“. “Possiamo farlo per più geni contemporaneamente, senza alcun danno al DNA, con grande omogeneità e in modo reversibile. È un ottimo strumento per controllare l’espressione genica“.
Nel genoma, i geni vengono regolarmente attivati e disattivati con l’aggiunta di semplici gruppi chimici, un processo noto come epigenetica. La metilazione del DNA, un importante processo epigenetico, prevede l’aggiunta di un gruppo metile che blocca il gene e ne impedisce la lettura da parte della cellula. Se il gene è nascosto, non sarà trasformato in una proteina e sarà “messo a tacere“. Quando questo processo fallisce, possono verificarsi alcune malattie, come la sindrome di Prader-Willi o alcuni tipi di cancro.
CRISPRon/off utilizza la modifica epigenetica per modificare geneticamente il DNA, consentendo agli scienziati di “accendere” e “spegnere” i geni come desiderano. Utilizzando piccoli pezzi di RNA che guidano il CRISPRon/off verso un sito target, la tecnologia può aggiungere o rimuovere gruppi metilici da siti specifici nel gene, modificando la loro espressione.
Gli scienziati ritengono che la loro nuova tecnica di editing genetico possa essere utilizzata in una varietà di applicazioni, migliorando l’arsenale di strumenti che la comunità scientifica ha per combattere le malattie genetiche.